分子靶向小分子疗法在抗癌治疗领域拥有巨大潜力，可以通过抑制肿瘤生长所需的特定分子从而阻断肿瘤的生长和扩散。与抗体药物不同，小分子药物不仅可以用于抑制细胞表面的靶标还可以攻击细胞内的靶蛋白质。可以口服用药及制造成本低是小分子药物的其他优点。由于这些优势，开发小分子抗癌药物始终是生物技术公司及制药公司的主要研发方向。在过去的二十年里，小分子抗癌药物的开发通常强调在组合文库里进行高通量筛选。但实践表明天然产物仍然是药物和药物先导的最佳来源。从1981年至今，获得临床批准的小分子抗癌药物中的百分之八十是以天然产物为基础开发出来的，超过百分之五十的新药来自天然产物或其衍生物。其中，最好的例子是从太平洋紫杉树的树皮中提纯得来的微管蛋白聚合稳定剂紫杉醇。这是有史以来制造的最畅销的抗癌药物，被广泛应用于治疗卵巢癌、乳腺癌、肺癌、胰腺癌等癌症。

在药物发现的历史中，天然产物的巨大成功可以归因于两个事实。首先，天然产物具有巨大的结构和化学多样性，是任何人工合成化学文库无法超越的。其次，天然产物分子经过漫长的进化过程已优化为药物般分子。天然产物小分子和药物占据大致相同的分子空间的发现为此提供了强有力的支持。因此，天然产物是发展具有新的分子骨架和化学活性的先导药物最丰富的来源。

本研究所设立了小分子药物发现组，专注于建立可用于高通量筛选的天然产物提取库。此资源将为本研究所及世界各地的研究人员提供把实验室的基础科学发现转化为临床应用的新工具。该小组还装备有先进的高通量筛选和高内涵筛选设备，使用基于新细胞生物学机制的筛选平台来从天然产物提取库中开发抗癌新药。由于几乎不可能预见到哪些项目最终将得到回报，所以这种类型的研发是昂贵的也是高风险的。通过小分子药物发现组的工作，我们研究所今天的科研投入是为了开发出明天的新药。